Скачайте мобильное приложение i-teka

Орфанные препараты - что это? Список препаратов в Казахстане 2023

visibility734
08.11.2023

Орфанные препараты - это лекарственные препараты, предназначенные для лечения редких заболеваний, которые встречаются у ограниченного числа людей. В разных странах может быть своя система определения условий для классификации препаратов как орфанных.

Некоторые виды орфанных препаратов включают:

  1. Лекарственные препараты для лечения генетических заболеваний:
    • Препараты для лечения муковисцидоза
    • Препараты для лечения фенилкетонурии
    • Препараты для лечения генетических нарушений иммунной системы
  2. Антирастровые препараты:
    • Препараты для лечения редкой формы рака крови или опухолей, таких как хроническая миелоидная лейкемия и гистиоцитоз Лангерганса.
  3. Препараты для лечения редких нейрологических заболеваний:
    • Препараты для лечения нервных мускульных дистрофий
    • Препараты для лечения редких форм эпилепсии
  4. Препараты для лечения редких ревматических заболеваний:
    • Препараты для лечения системной склеродермии
    • Препараты для лечения дерматомиозита

Важно отметить, что список орфанных препаратов может меняться со временем, поскольку новые лекарства могут быть разработаны или существующие препараты могут быть изъяты из использования.

Список орфанных препаратов в Казахстане на 2023-2024 год


Код по МКБ-10

Заболевание (группа) по международной классификации болезней 10-го пересмотра - (далее - МКБ-10)

Синонимы и названия редких болезней

Категория

Наименование лекарственного средства (Международное Непатентованное Наименование или состав)

Код АТХ

1

2

3

4

5

6

7

1

А15.0-А19.0

Лекарственно-устойчивый туберкулез

Туберкулез с множественной лекарственной устойчивостью легочной и внелегочной локализации
Туберкулез с широкой лекарственной устойчивостью легочной и внелегочной локализации
Туберкулез с преширокой лекарственной устойчивостью легочной и внелегочной локализации

Инфекционные болезни

Клофазимин

J04BA01

2

А 22

Сибирская язва

Сибирская язва вызванная Bacillus anthracis

Инфекционные болезни (бактериальные зоонозы)

Вакцина противсибиреязвенная

J07AC01

3

А 98.0

Крымская геморрагическая лихорадка

Крымская геморрагическая лихорадка вызванная вирусом Конго

Инфекционные болезни

Рибавирин

J05AB04

4

В 50
В 53

Малярия

Малярия вызванная Pl. Falciparum, Pl. ovale, Pl.Vivax, Pl. Malariae

Инфекционные (протозойные) болезни

Хинин

P01BC01

Мефлохин гидрохлорид

P01BC02

Артесунат

P01BE03

Примахин

P01BA03

Хлорохин

P01BA01

Галофантрин

P01BX01

5

В 55

Лейшманиоз

Лейшманиоз

Инфекционные (протозойные) болезни

Амфотерицин В

J02AA01

Паромомицина сульфат

A07AA06

Милтефозин

P01CX04

6

С 11

Злокачественное новообразование носоглотки

Злокачественное новообразование носоглотки (назофаренгиальная карцинома)

Новообразования



7

С 45.0

Мезотелиома

Мезотелиома плевры

Новообразования

Митомицин С

L01DC03

Пеметрексед

L01BA04

8

C 69.2

Злокачественное новообразование глаза и его придаточного аппарата, сетчатки

Злокачественное новообразование сетчатки (ретинобластома)

Новообразования

Мелфалан

L01AA03

9

С71.0 – С71.9

Глиальные опухоли высокой степени злокачественности

Злокачественное новообразование большого мозга, кроме долей и желудочков. Злокачественное новообразование лобной доли. Злокачественное новообразование височной доли. Злокачественное новообразование теменной доли. Злокачественное новообразование желудочка мозга. Злокачественное новообразование мозжечка. Злокачественное новообразование ствола мозга. Поражение, выходящее за пределы одной и более вышеуказанных локализаций головного мозга. Злокачественное новообразование головного мозга неуточненной локализации.

Новообразования

Ифосфамид

L01AA06

10

C 74.0

Злокачественное новообразование надпочечника

Злокачественное новообразование коры надпочечника

Новообразования

Циклофосфамид

L01AA01

11

С 80

Злокачественное новообразование без уточнения локализации

Карцинома

Новообразования

Оксалиплатин

L01XA03

Этопозид

L01CB01

Идарубицин

L01DB06

12

С 81

Болезнь Ходжкина (лимфогранулематоз)

Болезнь Ходжкина

Новообразования

Брентуксимаб ведотин

L01XC12

Бендамустин

L01AA09

Треосульфан

L01AB02

Мелфалан

L01AA03

Филграстим

L03AA02

Флударабин

L01BB05

Цитарабин

L01BC01

Циклофосфамид

L01AA01

Пэгфилграстим

L03AA13

Доксорубицин

L01DB01

13

С 83

Диффузная неходжкинская лимфома

Диффузная неходжкинская лимфома

Новообразования

Хлорамбуцил

L01AA02

Циклофосфамид

L01AA01

Брентуксимаб ведотин

L01XC12

Бендамустин

L01AA09

Ифосфамид

L01AA06

Треосульфан

L01AB02

Мелфалан

L01AA03

Филграстим

L03AA02

Пэгфилграстим

L03AA13

Ритуксимаб

L01XC02

Цитарабин

L01BC01

Ибрутиниб

L01XE27

Пралатрексат

L01BA05

14

C 88.0

Злокачественные иммунопролиферативные болезни

Макроглобулинемия Вальденстрема

Новообразования

Аспарагиназа

L01XX02

Меркаптопурин

L01BB02

Азацитидин

L01BC07

15

C 90.0

Множественная миелома и злокачественные плазмоклеточные новообразования

Множественная миелома

Новообразования

Брентуксимаб ведотин

L01XC12

Бендамустин

L01AA09

Мелфалан

L01AA03

Даратумумаб

L01XC24

Талидомид

L04AX02

Леналидомид

L04AX04

Плериксафор

L03AX16

Карфилзомиб

L01XG02

Бортезомиб

L01XX32

16

С 91.0

Лимфоидный лейкоз (лимфолейкоз)

Острый лимфобластный лейкоз

Новообразования

Цитарабин

L01BC01

Иматиниб

L01XE01

Дазатиниб

L01XE06

Понатиниб

L01XE24

Блинатумомаб

L01XC19

Пэгаспаргиназа

L01XX24

17

С 91.1

Лимфоидный лейкоз (лимфолейкоз)

Хронический лимфоцитарный лейкоз

Новообразования

Венетоклакс

L01XX52

Филграстим

L03AA02

Флударабин

L01BB05

18

C 91.4

Лимфоидный лейкоз (лимфолейкоз)

Волосатоклеточный лейкоз

Новообразования

Кладрибин

L01BB04

Пентостатин

L01XX08

19

С 92.1

Миелоидный лейкоз (миелолейкоз)

Хронический миелоидный лейкоз

Новообразования

Дазатиниб

L01XE06

Нилотиниб

L01XE08

Бусульфан

L01AB01

Иматиниб

L01XE01

Метотрексат

L01BA01

Интерферон альфа-2b

L03AB05

Месна

V03AF01

Понатиниб

L01XE24

Бозутиниб

L01XE14

Гидроксикарбамид

L01XX05

Идарубицин

L01DB06

20

С 92.0
C 92.4
С 92.5

Миелоидный лейкоз (миелолейкоз)

Острый миелоидный лейкоз Острый промиелоцитарный лейкоз
Острый миеломоноцитарный лейкоз

Новообразования

Венетоклакс

L01XX52

Третиноин

L01XX14

Цитарабин

L01BC01

Гемтузумаб

L01XC05

Даунорубицин

L01DB02

Децитабин

L01BC08

21

С 92.3

Миелоидный лейкоз (миелолейкоз)

Миелоидная саркома

Новообразования

Такролимус

L04AD02

22

С 93

Миелоидный лейкоз (миелолейкоз)

Моноцитарный лейкоз

Новообразования

Пэгфилграстим

L03AA13

23

D 46

Миелодиспластические синдромы

Ювенильный хронический миеломоноцитарный лейкоз, рефрактерная анемия, рефрактерная анемия с избытком бластов

Новообразования

Леналидомид

L04AX04

Метотрексат

L01BA01

Децитабин

L01BC08

Цитарабин

L01BC01

Иммуноглобулин антитимоцитарный (кроличий)

L04AA04

Месна

V03AF01

24

D 47.1

Хроническая миелопролиферативная болезнь

Идиопатический миелофиброз

Новообразования

Руксолитиниб

L01XE18

25

D 56 D56.0-D 56.2 D 56.4 D 57 D57.0- D57.2

Гемолитические анемии

Альфа-талассемия, бета-талассемия, дельта-бета-талассемия, наследственное персистирование фетального гемоглобина Серповидно-клеточная анемия с кризом, hb-SS болезнь с кризом, серповидно-клеточная анемия без криза, двойные гетерозиготные серповидно-клеточные нарушения

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм
Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Деферазирокс

V03AC03

26

D 59.5

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Экулизумаб

L04AA25

27

D 61.9

Апластическая анемия

Апластическая анемия

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Деферазирокс

V03AC03

Циклоспорин

L04AD01

Такролимус

L04AD02

28

D 66

Наследственный дефицит фактора VIII

Гемофилия А

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Эмицизумаб

B02BX06


D 67

Наследственный дефицит фактора IX

Болезнь Кристмаса Гемофилия В

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм



29

D 68.0

Болезнь Виллебрандта

Ангиогемофилия Дефицит фактора VIII с сосудистым нарушением Сосудистая гемофилия

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм



30

D 68.2

Наследственный дефицит других факторов свертывания

Врожденная афибриногенемия,
дефицит фактора VII (стабильного)
дефицит фактора II (протромбина)
дефицит фактора X (Стюарта-Прауэра)

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм



31

D 69.3

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура

Синдром Эванса

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Элтромбопаг

B02BX05

Ромипластим

B02BX04

32

D 76.0

Гистиоцитоз из клеток Лангерганса, не классифицированный в других рубриках

Гистиоцитоз

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Винбластин

L01CA01

33

D 80-D 84

Отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Первичные иммунодефициты

Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм

Ингибитор С1-эстеразы человеческий

B06AC01

Ланаделумаб

B06AC05

Иммуноглобулин (для внесосудистого введения)

J06BA01

Иммуноглобулин (для внутривенного введения)

J06BA02

Интерферон гамма

L03AB03

34

Е 22.8

Другие состояния гиперфункции гипофиза

Преждевременная половая зрелость центрального происхождения

Нарушения других эндокринных желез



35

Е 23.0

Гипопитуитаризм

Гипогонадотропный гипогонадизм. Недостаточность гормона роста.

Нарушения других эндокринных желез



36

Е 70.0

Классическая фенилкетонурия

Наследственное заболевание группы ферментопатий, связанное с нарушением метаболизма аминокислоты фенилаланина

Нарушения обмена веществ

Сапроптерин

A16AX07

37

Е 53.1

Недостаточность других витаминов группы В

Недостаточность витамина В6

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ



38

E 74.0

Болезни накопления гликогена

Болезнь Помпе (гликогеноз 2 типа)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Алглюкозидаза

A16AB07

Месна

V03AF01

39

E 75.2

Другие сфинголипидозы

Болезнь Фабри (-Андерсон),
болезнь Гаучера (болезнь Гоше),
болезнь Краббе, болезнь Нимана-Пика (тип А, В, С),
синдром Фабера, метахроматическая лейкодистрофия, недостаточность сульфатазы (множественная сульфатазная недостаточность)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Имиглюцераза

A16AB02

Агалзидаза альфа

A16AB03

Агалзидаза бета

A16AB04

Велаглюцераза альфа

A16AB10

Миглустат

A16AX06

Элиглустат

A16AX10

Талиглюцераза альфа

A16AB11

40

E 76.0-E 76.2

Мукополисахаридоз

Мукополисахаридоз I тип: синдромы Гурлер, Гурлер-Шейе, Шейе, мукополисахаридоз II тип: синдром Гунтера, другие мукополисахаридозы: недостаточность бета-глюкуронидазы, мукополисахаридоз III, IV, VI, VII, синдромы: Марото-Лами (легкий, тяжелый), Моркио (моркиоподобный, классический), Санфилиппо (тип B, C, D)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Ларонидаза

A16AB05

Галсульфаза

A16AB08

Идурсульфаза

A16AB09

Элосульфаза альфа

A16AB12

41

E 80.2

Порфирии

Наследственная копропорфирия, порфирия острая перемежающаяся (печеночная)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Гемин

B06AB01

42

E 83.0

Нарушения обмена меди

Болезнь Менкеса, болезнь Вильсона (болезнь Вильсона-Коновалова, гепатолентикулярная дегенерация)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Пеницилламин

M01CC01

Цинка ацетат

A16AX05

Триентин дигидрохлорид

A16AX12

43

Е 84.8

Нарушение обмена веществ

Кистозный фиброз комбинированная форма (муковисцидоз)

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Тобрамицин

J01GB01

Ацетилцистеин

R05CB01

Дорназа альфа

R05CB13

Колистин (Колистиметат)

J01XB01

44

E 85.0

Наследственный семейный амилоидоз без невропатии

Семейная средиземноморская лихорадка (периодическая болезнь), наследственная амилоидная нефропатия

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Этанерцепт

L04AB01

Инфликсимаб

L04AB02

Анакинра

L04AC03

Канакинумаб

L04AC08

Колхицин

M04AC01

45

Е 88.0

Нарушения обмена белков плазмы

Дефицит -1- антитрипсина, бис -альбуминемия

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Альфа1 антитрипсин

B02AB02

46

G 12.2

Болезнь двигательного неврона.
Семейная болезнь двигательного неврона

Боковой склероз амиотрофический, прогрессирующая спинальная мышечная атрофия

Болезни нервной системы

Филграстим

L03AA02

Нусинерсен

M09AX07

Рисдиплам

M09AX10

Рилузол

N07XX02

47

G 35

Рассеянный склероз

Рассеянный склероз

Демиелинизирующие болезни центральной нервной системы

Диметилфумарат

N07XX09

Кладрибин

L01BB04

Натализумаб

L04AA23

Пэгинтерферон бета-1а

L03АВ13

Окрелизумаб

L04AA36

48

G70.2

Миастения

Врожденная или приобретенная миастения

Нервные болезни



49

G71.0 –G71.3

Болезни нервно-мышечного синапса и мышц

Мышечная дистрофия: аутосомная рецессивная типа Дюшенна или Беккера, лопаточно-перонеальная с ранними контрактурами (Эмери-Дрейфуса), дистальная плечелопаточно-лицевая, конечностно-поясная, глазных мышц, глазоглоточная (окулофарингеальная). Дистрофия миотоническая Штейнера. Миотония врожденная Томсена. Нейромиотония Исаакса. Парамиотония врожденная. Врожденная мышечная дистрофия: со специфическими морфологическими поражениями мышечного волокна. Болезнь центрального ядра, миниядерная, мультиядерная Диспропорция типов волокон. Миопатия миотубулярная (центроядерная), немалиновая (болезнь немалинового тела). Митохондриальная миопатия, не классифицированная в других рубриках

Первичные мышечные нарушения

Дефлазакорт

H02AB13

Аталурен

M09AX03

Этеплирсен

M09AX06

Голодирсен

M09AX08

50

G 93.4

Синдром дефицита Glut 1

Синдром дефицита транспортера глюкозы Glut I

Болезни нервной системы

Тригептаноин

A16AX17

51

J 84
J 84.0
J 84.1
J 84.8
J 84.9

Другие интерстициальные легочные болезни

Интерстициальная легочная болезнь, альвеолярные и парието-альвеолярные нарушения, альвеолярный протеиноз, легочный альвеолярный микролитиаз, диффузный легочный фиброз, фиброзирующий альвеолит криптогенный, синдром Хаммена-Рича, идиопатический легочный фиброз, лимфангиолейомио- матоз, интерстициальная пневмония уточненная, интерстициальная легочная болезнь неуточненная,интерстициальная пневмония без дополнительного уточнения

Болезни органов дыхания

Пирфенидон

L04AX05

Циклоспорин

L04AD01

Метотрексат

L01BA01

Метилпреднизолон

H02AB04

Преднизолон

H02AB06

Нинтеданиб

L01XE31

Азатиоприн

L04AX01

52

I 27.0

Первичная легочная гипертензия

Идиопатическая легочная артериальная гипертензия, наследственная ЛАГ

Болезни системы кровообращения

Илопрост

B01AC11

Селексипаг

B01AC27

Бозентан

C02KX01

Мацитентан

C02KX04

Силденафил

G04BE03

53

K 50
K 51

Неинфекционный энтерит и колит

Болезнь Крона, неспецифический язвенный колит

Болезни органов пищеварения

Адалимумаб

L04AB04

Инфликсимаб

L04AB02

54

L 10
L 13.0

Буллезные нарушения

Пузырчатка, болезнь Дюринга

Болезни кожи и подкожной клетчатки

Микофеноловая кислота

L04AA06

Преднизолон

H02AB06

Дапсон

D10AX05

Дапсон

J04BA02

Афамеланотид

D02BB02

55

M04.2

Криопирин-ассоциированные периодические синдромы (CAPS)

Криопирин – связаные синдромы

Аутовоспалительные синдромы

Канакинумаб

L04AC08

56

M06.1

Болезнь Стилла

Болезнь Стилла, развившаяся у взрослых

Болезни костно-мышечной системы и соединительной ткани

Канакинумаб

L04AC08

57

M 08.2

Юношеский артрит с системным началом

Ювенильный идиопатический артрит системный вариант

Болезни костно-мышечной системы и соединительной ткани

Этанерцепт

L04AB01

Адалимумаб

L04AB04

Тоцилизумаб

L04AC07

Инфликсимаб

L04AB02

Канакинумаб

L04AC08

58

М 30.3
М 31.3
M 31.4
М 31.8
М 32.1
М 33
М 33.2
М 34.0
M 35.2

Системные поражения соединительной ткани

Слизисто-кожный лимфонодулярный синдром (Кавасаки), Грануломатоз Вегенера, Синдром дуги аорты (Такаясу), Микроскопический полиангиит, Системная красная волчанка, Дерматомиозит у детей, Полимиозит, Прогрессирующий системный склероз, Болезнь Бехчета

Болезни костно-мышечной системы и соединительной ткани

Нинтеданиб

L01XE31

Белимумаб

L04AA26

Инфликсимаб

L04AB02

Тоцилизумаб

L04AC07

Ритуксимаб

L01XC02

Гидроксихлорохин

P01BA02

Азатиоприн

L04AX01

Метотрексат

L01BA01

59

Q 78.0

Незавершенный остеогенез

Незавершенный остеогенез

Врожденные аномалии (пороки крови), деформации и хромосомные нарушения

Ибандроновая кислота

M05BA06

60

Q 80

Врожденный ихтиоз

Врожденный ихтиоз (разные формы), CHILD синдром

Врожденные аномалии (пороки крови), деформации и хромосомные нарушения

Изотретиноин

D10BA01

Салициловая кислота

D01AE12

61

Q 81

Буллезный эпидермолиз

Буллезный эпидермолиз

Врожденные аномалии (пороки развития) деформации и хромосомные нарушения

Диацереин

M01AX21

62

E88.1

Врожденная генерализованная липодистрофия Берардинелли-Сейпа

Врожденная генерализованная липодистрофия Бирардинелли сейпа

Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ

Метрелептин

A16AA07

63

G40.0-
G40.9
Q85.1

Редкие и резистентные формы эпилепсии

Раннее младенческие эпилептические энцефалопатии (инфантильные спазмы – Синдром Веста); Туберозный склероз (Болезнь Бурневилля); Синдром Ландау-Клеффнера; Эпилептические энцефалопатии детства (Синдром Леннокса-Гасто); Симптоматическая ранняя миоклоническая энцефалопатия (Синдром Отахара); Эпилепсия со статусом в медленном сне; Ранняя миоклоническая эпилепсия; Эпилепсия с миоклоническими абсансами (синдром Тассинари); миоклонически-астатическими приступами (синдром Дузе) Синдром Драве;

Болезни нервной системы

Адренокортикоидный гормон (АКТГ)

H01AA

Тетракозактид

H01AA02

Этосуксимид

N03AD01

Вигабатрин

N03AG04

Сультиам

N03AX03

Лакосамид

N03AX18

Мидазолам

N05CD08

Перампанел

N03AX22

Тиагабин

N03AG06

Руфинамид

N03AF03

Фенитоин

N03AF03

Стирипентол

N03AX17

Клобазам

N05BA09



64

Q85.0

Нейрофиброматоз 1 типа

Нейрофиброматоз I (первого) типа (нейрофиброматоз болезнь фон Реклингхаузена, синдром Реклингхаузена, NF-1)

Новообразования

Селуметиниб

L01EE04

65

G36.0

Оптиконевромиелит (болезнь Девика)

Оптиконевромиелит (болезнь Девика, Нейромиелит зрительного нерва со спектральным расстройством (NMOSD), Нейромиелит зрительного нерва)

Воспалительные демиелинизирующее заболевание центральной нервной системы

Сатрализумаб

L04AC19

Азатиоприн

L04AX01

Ритуксимаб

L01XC02








66

С47.3
С47.4
С47.5
С47.6
С47.8
С47.9
С48.0
С74.0
С74.1
С74.9
С76.0
С76.1
С76.2
С76.7
С76.8

Нейробластома

Нейробластома

Злокачественное новообразование надпочечника

Динутуксимаб
бета

L01XC16

Похожие новости

0 cart